Проект концепції Державної програми «Надання медичної допомоги гематологічним хворим в Україні на період 2011–2015рр.

Проект
СХВАЛЕНО
розпорядженням Кабінету Міністрів України

КОНЦЕПЦІЯ
Державної програми
«Надання медичної допомоги гематологічним хворим в Україні на період 2011-2015 рр.»

Визначення проблеми, на розв’язання якої спрямована Програма

Гематологія — окремий розділ клініки внутрішніх хвороб, що включає вивчення причин виникнення, особливостей перебігу і проявів захворювань крові, кровотворної та лімфоїдної систем (злоякісні процеси, розлади гемопоезу незлоякісного характеру, аутоімунні захворювання з ураженням кровотворних клітин, вроджені та набуті порушення системи зсідання крові — гемофілії тощо) та надання всебічної медичної допомоги хворим з наявною патологією. Злоякісні хвороби кровотворної та лімфатичної систем за своєю природою відрізняються від солідних пухлин, оскільки від початку свого становлення є системними захворюваннями з первинним пошкодженням кісткового мозку та генералізованим характером проліферативного процесу. Окрім того, частина гематологічних захворювань, які не відносяться за міжнародними класифікаціями до злоякісних, на певних етапах еволюції здатні трансформуватись у злоякісні хвороби системи крові. Особливою групою захворювань, які вирізняються високою частотою та летальністю, є порушення в системі зсідання крові (включаючи стани, які спричиняють тромбози, та хвороби, які, навпаки, характеризуються підвищеною схильністю до кровотеч — гемофілія, хвороба Віллебрандта та ін.). У структурі загальної смертності, з урахуванням набутих тромбофілічних станів, частка їх становить близько 60%, що свідчить про медико-соціальний характер цієї проблеми.

Захворюваність на хвороби крові, кровотворної та лімфоїдної систем в Україні на початок 2010 р. складала 198 випадків на 100 тис. населення (усього 74268 осіб). Поширеність усіх гематологічних захворювань становила 1224 випадки на 100 тис. дорослого населення (загалом 458642 особи). Захворюваність на злоякісні хвороби крові становила 5196 випадків (13,86 на 100 тис. нас.) при поширеності 34, 7 тис. населення. У структурі злоякісних хвороб крові майже третину становлять лімфопроліферативні захворювання, включаючи лімфоми з лейкемізацією, значне місце посідають лейкемії, дещо менший відсоток займають хронічні мієлопроліферативні захворювання та множинна мієлома. Окрім цих захворювань, значна частка в структурі захворюваності належить порушенням різних ланок системи зсідання крові, в т.ч. тромбоцитопеніям та тромбоцитопатіям. Основне місце серед спадкових коагулопатій займають гемофілія А і В та хвороба Віллебранда, у 2009 р. на ці захворювання страждали 2563 хворих. Не менш важливою соціальною проблемою залишається питання діагностики, лікування та реабілітації хворих на анемії. Станом на 01.01.2010 р. на обліку у лікарів- гематологів знаходилось 812 хворих на апластичну анемію, близько 5 тис. хворих з аутоімунними анеміями, найбільший відсоток складали хворі на мегалобластні та залізодефіцитні анемії (захворюваність, відповідно, становила 14,47 та 176,56 на 100 тис. населення). Постійно зростає кількість хворих на залізодефіцитні анемії (з 382 тис. у 2008 р. до 450 тис. у 2009 р.).

Основним методом лікування для пацієнтів гематологічного профілю залишається хіміотерапія. Спектр препаратів постійно розширюється і удосконалюється, внаслідок чого досягнуто революційних успіхів у лікуванні низки невиліковних донедавна хвороб кровотворної та лімфатичної систем. Прикладом є безпрецедентна за своєю ефективністю програма забезпечення хворих на хронічну мієлоїдну лейкемію (ХМЛ) препаратами — інгібіторами тирозинкінази, завдяки якій шанси на виживання отримали до 90% молодих, працездатного віку пацієнтів. Окрім ХМЛ, завдяки впровадженню високоефективних програм лікування з використанням нових препаратів цілеспрямованої (таргетної) дії значного прогресу досягнуто у лікуванні інших злоякісних хвороб крові (множинної мієломи, злоякісних лімфом, гострої лейкемії тощо). Їх незаперечною перевагою, незважаючи на високу вартість, є можливість вилікування або досягнення тривалих ремісій з повним відновленням працездатності, соціальної активності, збереженням задовільних показників якості життя. На даний час в Україні лікуванням інгібіторами тирозинкінази забезпечено лише близько 25% хворих на ХМЛ, а іншими препаратами високої вартості — лише 5-10% профільних хворих.

Одним із високотехнологічних методів лікування, який інтенсивно впроваджується протягом останніх десятиріч, є трансплантація стовбурових гемопоетичних клітин (ТСГК). Для частини гематологічних пацієнтів ТСГК (як аутологічна — за рахунок власних стовбурових клітин крові, так і алогенна — від HLA гістосумісного донора) стала практично безальтернативним методом лікування, що дозволяє досягати повного знищення (ерадикації) злоякісного клону і одужання пацієнта. Це особливо важливо, оскільки переважна більшість хворих — працездатні особи молодого та середнього віку. За даними реєстру Європейської групи з трансплантації кісткового мозку (ЕВМТ) щорічно у країнах Європи, де функціонує в середньому 1 трансплантаційна одиниця (центр, відділення) на 1 млн. населення, виконується понад 15000 аутологічних та біля 10000 алогенних ТСГК. Враховуючи стандарти ЕВМТ, в Україні є потреба в 47 трансплантаційних одиницях, кожна з яких має виконувати щорічно близько 20 ТСГК, що складатиме до 1000 ТСГК на рік (600 аутологічних та 400 алогенних). На сьогодні в Україні функціонує лише 3 центри трансплантації (1 — для дорослих, 2 — для дітей), два з яких мають досвід виконання алогенної ТСГК. В середньому в Україні виконується близько 50 аутологічних та 10 алогенних ТСГК на рік. Таким чином більшість гематологічних хворих, що потребують ТСГК, не отримують її в Україні і змушені звертатись за медичною допомогою до закордонних клінік, де вартість однієї процедури аутологічної ТСГК становить 50-70 тис. євро, а алогенної ТГСК — 200-250 тис. євро. Незважаючи на суттєві витрати коштів з бюджету, лише незначна частина хворих гематологічного профілю може бути направлена на лікування за кордон вчасно. Лікування у закордонних клініках часто виявляється неефективним у зв’язку із несвоєчасністю проведення цієї операції. Разом з тим, досвід роботи вітчизняних центрів показує, що собівартість процедури аутологічної ТСГК в Україні в середньому становить 160-250 тис. грн. (близько 20 тис. євро), а алогенної — в середньому 500-700 тис. грн. (40-60 тис. євро). Налагодження проведення аутологічних та алогенних трансплантацій дозволило б заощадити значні кошти для бюджету в України.

Невідкладного вирішення на державному рівні потребує проблема лікування хворих з порушеннями в системі гемостазу. Тромбофілії та претромботичні стани вродженого і набутого ґенезу лежать в основі тромбозів — одного з найбезпечніших та найпоширеніших різновидів ускладнень багатьох захворювань, які також притаманні хворим похилого віку. Так, частота лише венозних тромбозів у чоловіків віком до 50 років складає 0,6%, віком 60 років — 1,3%, віком 75 років — 4,5% (відповідно, від 6 до 45 осіб на 1000 чоловіків). Необхідно зазначити, що протягом тривалого проміжку часу за кордоном застосовуються вартісні лікарські засоби антикоагулянтної дії на основі природних антикоагулянтів антитромбіну ІІІ, протеїну С та інших, сучасні алгоритми антикоагулянтної та дезагрегантної терапії, які потребують ширшого впровадження в Україні.

Надзвичайно актуальною проблемою гемостазіології є діагностика та лікування геморагічних діатезів, основну частку серед яких складають коагулопатії та тромбоцитопатії, такі як гемофілія А, гемофілія В та хвороба Віллебранда. Інвалідизація осіб з порушеннями в системі гемостазу виникає, як правило, ще в дитячому віці і становить понад 80% при тяжких формах гемофілії та хворобі Віллебранда (в Україні на даний час нараховується 2531 особа-інвалід). До 50-річного віку доживає тільки кожен четвертий пацієнт, хоча у розвинених країнах тривалість їх життя практично не відрізняється від тривалості життя здорових осіб, а рівень інвалідизації не перевищує 10%. Базовим лікуванням пацієнтів із цією патологією є замісна трансфузійна терапія (ЗТТ) препаратами, що містять дефіцитні протеїни (VIII, IX фактори згортання крові), недостатня активність яких є причиною надмірної кровоточивості. Переважна більшість таких препаратів отримується шляхом виділення з плазми крові на станціях переливання крові (центрах крові), проте забезпечення ними є незадовільним і становить лише 14,0% від потреби.

Препарати, які отримують в Україні, не проходять інактивацію шодо вірусів та містять відносно невелику кількість зазначених дефіцитних факторів. При низькій ефективності лікування існує значний ризик передачі трансмісивних інфекцій, у першу чергу — ВІЛ, гепатитів В і С та пріонів. Понад 85% хворих на гемофілію мають супутні інфекційні захворювання внаслідок трансфузій компонентів крові та препаратів плазми крові.
В Україні рідше використовують препарати зарубіжного виробництва — концентровані або рекомбінантні VIII, ІХ, VII фактори зсідання крові, забезпечення якими становить приблизно 10%. За рекомендаціями Всесвітньої організації охорони здоров’я в середньому річна потреба у факторі VIII (IX) становить 2-4 МО на кожного жителя, або 30000-70000 МО на 1 хворого на гемофілію на рік. У 2009 р. в Україні показник забезпечення хворих на гемофілію та хворобу Віллебранда становив 5920 МО на одного хворого. На сьогодні вартість лікування гемофілії А становить приблизно 4 грн. за 1 Міжнародну Одиницю (МО) для плазмових факторів та 6 грн. за 1 МО для рекомбінантних препаратів. Виходячи з цього, для лікування лише гемофілії А та хвороби Віллебранда в Україні необхідно 370 — 740 млн. грн. Впровадження поширеного у розвинених країнах профілактичного лікування та лікування в домашніх умовах (наказ МОЗ № 647 від 30.07.2010 р.) дозволить зменшити витрати на 20% за рахунок зменшення числа ортопедичних та хірургічних втручань у цієї групи пацієнтів.

У зв’язку з високою вартістю, надання гематологічним хворим сучасної, відповідно до міжнародних та вітчизняних клінічних протоколів і стандартів, медичної допомоги протягом тривалого часу залишається в Україні проблемним. На даний час забезпеченість гематологічної служби препаратами хіміотерапії першої лінії хворих на лейкемії та інші злоякісні гематологічні захворювання не перевищує 20%, а новими, високоефективними препаратами таргетної дії — менше 8-10%, що є наслідком недостатнього фінансування гематологічної служби. Для реалізації права хворих на високоефективне лікування необхідно впровадити низку системних заходів, що вимагає комплексного програмного підходу на державному рівні.

Аналіз причин виникнення проблеми та обґрунтування необхідності її розв’язання програмним методом

Проблеми в гематологічній галузі України зумовлені тим, що не сформовано державну політику в цій сфері, а протягом тривалого часу низка важливих питань вирішувалася частково в рамках програми онкологія. Розвиток гематологічної служби загалом, а також таких її окремих напрямків, як діагностика гематологічних захворювань, хіміотерапія, ТСГК, ЗТТ, ортопедично-хірургічне лікування хворих на геморагічні діатези, лікування і профілактика тромботичних ускладнень, гальмується через відсутність:

• державної програми розвитку гематологічної служби;
• загального повноцінного реєстру гематологічних хворих;
• достатніх матеріальних ресурсів для впровадження високотехнологічних вартісних методів діагностики та лікування;
• можливості впровадження в медичну практику клінічних протоколів, підходів до лікування хворих, які надають можливість застосовувати високодозову терапію з наступною ТСГК як необхідних важливих етапів лікування;
• адекватної гемостатичної та антитромботичної терапії у пацієнтів з коагулопатіями, патогенетичного лікування аутоімунних захворювань крові з використанням імуноглобулінів;
• достатньої кількості високоспеціалізованих гематологічних центрів, до складу кожного з яких інтегровано діагностичну лабораторію із широким спектром сучасних методів щодо виявлення захворювань системи крові, стаціонарне відділення для надання високоспеціалізованої медичної допомоги, відділення хірургічної патології, трансплантаційний центр та інші служби у відповідності до потреб гематологічних хворих;
• спеціалізованих лабораторій для диференційної діагностики протромботичних та геморагічних гемостазіопатій, у тому числі інгібіторних форм гемофілії, на рівні обласних закладів охорони здоров’я;
• системи спеціалізованої підготовки кадрів з питань ТСГК, всеукраїнського реєстру донорів стовбурових гемопоетичних клітин;
• системи закладів (поліклінічного типу) щодо призначення та моніторингу профілактичного лікування, лікування в домашніх умовах та на етапах транспортування хворого на гемофілії, хворобу Віллебранда та інші коагулопатії до стаціонару;
• бригад швидкої медичної допомоги для забезпечення надання невідкладної спеціалізованої медичної допомоги пацієнтам із захворюваннями системи крові, особливо у важкодоступних та віддалених регіонах країни;
• системи соціальної, правової та психологічної підтримки гематологічних хворих та їхніх сімей.

Розв’язання цих питань передбачається Державною програмою «Надання медичної допомоги гематологічним хворим в Україні на період 2011-2015 рр.», (далі — Програма).

Мета Програми

Метою Програми є удосконалення та підвищення ефективності надання медичної допомоги хворим з пухлинними та непухлинними захворюваннями крові, кровотворної та лімфоїдної систем, у тому числі хворим на гемостазіопатії вродженого та набутого ґенезу, шляхом впровадження клінічних протоколів та стандартів лікування на основі нових сучасних діагностичних, лікувальних та реабілітаційних методологій; підвищення рівня доступу хворих до трансплантації стовбурових гемопоетичних клітин в Україні; підвищення рівня виживання та одужання, покращення якості життя хворих на злоякісні та незлоякісні хвороби крові, кровотворної та лімфоїдної системи.

Визначення оптимального варіанта розв’язання проблеми на основі порівняльного аналізу
можливих варіантів

Варіант 1. Одним з варіантів розв’ язання проблеми є участь у державній програмі «Боротьба з онкологічними захворюваннями до 2016 року», однак внесені при обговоренні програми пропозиції щодо потреби гематологічної служби в остаточній редакції програми не були враховані. З іншого боку, найбільшим недоліком варіанту 1 є те, що участь у програмі «Онкологія» значно обмежує сферу забезпечення гематологічної служби, оскільки не охоплює спадкові коагулопатії, також не вирішує питання організації осередків трансплантації стовбурових гемопоетичних клітин периферичної крові та кісткового мозку.

Варіант 2. Часткове розв’язання проблем гематологічної служби може бути досягнуте шляхом реалізації окремих цільових монопрограм. Так, протягом останніх 5–6 років спеціалістами-гематологами проводилась значна робота щодо забезпечення високоефективними препаратами окремих категорій хворих, які були недоступними для пацієнтів у зв’язку з високою вартістю. Для цього було розроблено концепції цільових програм лікування хворих на гемофілію та інші спадкові коагулопатії, а також програма «Право жити» для хворих на хронічну мієлоїдну лейкемію. Однак поза увагою залишились інші проблеми гематологічної галузі, в т. ч. ало- та аутотрансплантація стовбурових гемопоетичних клітин як етапу лікування при більшості злоякісних та окремих незлоякісних хворобах крові, проблема створення спеціалізованих гематологічних лабораторій та інші, описані вище.

Варіант 3. Найбільш оптимальним вирішенням поставлених проблемних питань з гематології є прийняття єдиної державної програми розвитку гематології на 2011–2015 рр. Виконання програми дасть можливість удосконалити нормативно-правову базу, забезпечити взаємодію лікувально–профілактичних установ та закладів усіх рівнів, розробити для них оптимальні об’єми діагностичних, лікувальних та реабілітаційних заходів, впровадити системний підхід щодо лікування усіх захворювань кровотворної та лімфатичної систем. У разі прийняття варіанту 3 з’явиться можливість раціонально використовувати бюджетні кошти, розвивати наукові розробки в галузі гематології, готувати для неї кваліфікованих спеціалістів. Розробка і прийняття єдиної програми з гематології відповідає також рекомендаціям профільної комісії Верховної Ради України та Секретаріату президента України.

Шляхи і способи розв’язання проблеми, строки виконання Програми

Виконання Програми здійснюватиметься за такими напрямками:
• створення нормативно-правової, соціальної та економічної бази охорони здоров’я пацієнтів гематологічного профілю;
• удосконалення системи діагностики хвороб крові, кровотворної та лімфоїдної систем на різних рівнях надання медичної допомоги за рахунок створення спеціалізованих та референтних лабораторій;
• забезпечення лікування гематологічних хворих відповідно до вітчизняних і міжнародних стандартів та клінічних протоколів шляхом надання первинної, спеціалізованої та високоспеціалізованої медичної допомоги з наступною реабілітацією пацієнтів;
• забезпечення установ та закладів гематологічного профілю якісними компонентами крові та препаратами плазми крові;
• організація і фінансове забезпечення роботи високотехнологічних центрів для надання медичної допомоги хворим гематологічного профілю;
• забезпечення ефективного використання існуючих потужностей центрів трансплантації стовбурових клітин кісткового мозку, периферичної та кордової крові в існуючих центрах (Київський ЦКТМ, ЦКТМ при лікарні ОХМАДИТ), створення Республіканського Центру трансплантації кісткового мозку на базі Київського ЦКТМ;
• забезпечення функціонування Всеукраїнського реєстру гістотипованих донорів стовбурових клітин периферичної крові та кісткового мозку МОЗ України;
• впровадження усіх видів автологічної та алогенної ТСГК в Україні шляхом забезпечення існуючих Центрів трансплантації СГК лікарськими засобами та необхідним устаткуванням для виконання ТСГК;
• розробка та впровадження стандартів обстеження донорів СГК, післятрансплантаційного моніторингу за донорами СГК;
• підвищення кваліфікації та рівня підготовки лікарів-гематологів, приведення системи їх підготовки до вимог Євросоюзу;
• забезпечення достатнього рівня фінансування наукових програм, реабілітаційних та соціально-економічних заходів щодо розвитку гематологічної служби в Україні.

Очікувані результати виконання Програми, визначення її ефективності
Виконання Програми дасть змогу:

• забезпечити доступність усіх видів гематологічної допомоги населенню України, удосконалити та розвинути структуру гематологічної служби на державному рівні;
• забезпечити гематологічну галузь сучасними, відповідно до міжнародних вимог, методами діагностики та лікування пацієнтів із хворобами крові, кровотворної та лімфоїдної систем;
• розширити в регіонах мережу високоспеціалізованих підрозділів, закладів та установ гематологічного профілю;
• забезпечити подальший розвиток ТСГК в Україні, поетапно розширити мережу центрів, які будуть виконувати аутологічні та алогенні ТСГК, що зменшить потребу в лікуванні хворих за кордоном;
• вирішити питання надання медичної допомоги хворим із порушеннями системи гемостазу вродженого та набутого ґенезу в Україні та підвищити роль держави у вирішенні цієї медико-соціальної проблеми;
• підвищити рівень загального виживання (одужання) хворих гематологічного профілю до середньоєвропейських показників;
• зменшити інвалідизацію хворих з гематологічними захворюваннями серед працездатного дорослого населення та дітей;
• підвищити якість реабілітаційних та лікувальних заходів для гематологічних хворих з метою зниження смертності серед даної категорії осіб.

Оцінка фінансових, матеріально-технічних, трудових ресурсів, необхідних для виконання Програми

Фінансування Програми планується здійснювати за рахунок коштів державного та місцевих бюджетів, інвестицій та інших джерел. Орієнтовний обсяг коштів, необхідних для виконання програми становить 5480 млн. грн. У виконанні Програми прийматимуть участь профільні лікувальні установи та заклади Міністерства охорони здоров’я, профільні установи Національної академії медичних наук та Національної академії наук України.